Inquadramento generale e normativa

L’ipercolesterolemia è uno dei principali fattori di rischio per coronaropatia e patologie cerebrovascolari.
Da circa due anni il ventaglio delle opzioni terapeutiche per il trattamento dell’ipercolesterolemia si è arricchito di una nuova classe di farmaci, gli inibitori di PCSK9, in grado di ridurre in modo sostanziale i livelli di colesterolo LDL (LDL-C).
L’utilizzo dei farmaci inibitori di PCSK9 per il trattamento di queste condizioni è regolato dalla determina 172/2017 dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), che stabilisce i relativi criteri di rimborsabilità da parte del Sistema Sanitario Nazionale.
L’impiego di questi anticorpi monoclonali è destinato:
    • ai pazienti con FH eterozigote, resistenti alla terapia convenzionale (con o senza storia di malattia cardiovascolare)
    • ai pazienti con ipercolesterolemia non-FH o dislipidemia mista resistenti e con storia di malattia vascolare
    • ai pazienti con FH o ipercolesterolemia non-FH resistenti alla terapia convenzionale perché intolleranti alle statine
    • ai pazienti con diabete mellito complicato o ipertensione arteriosa.

Pazienti che hanno accesso in Emilia Romagna*

1. In quali pazienti i farmaci inibitori di PCSK9 devono essere utilizzati in prevenzione primaria?

Gli inibitori PCSK9 potranno essere utilizzati in prevenzione primaria a carico del SSN nei seguenti scenari clinici:
⇒ pazienti di età > 12 anni e ≤80 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) (solo evolocumab);
⇒ pazienti di età età > 18 anni e ≤80 anni con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH)
          • in cui sono state escluse cause secondarie di ipercolesterolemia;
          • che presentano un Dutch Lipid Score >8;
          • in cui si è dimostrata la presenza di livelli di C-LDL > 130 mg/dL in almeno 3 determinazioni, eseguite in momenti diversi:
            che hanno assunto per almeno 6 mesi, in maniera regolare e continuativa, un trattamento ipolipemizzante costituito da una statina ad alta associata ad ezetimibe senza raggiungere il target;
            che presentano una intolleranza alle statine, definita secondo quanto richiesto dal  registro AIFA e applicando l’algoritmo definito.

2. In quali pazienti i farmaci inibitori di PCSK9 devono essere utilizzati in prevenzione secondaria?

Gli inibitori PCSK9 potranno essere utilizzati in prevenzione secondaria nei seguenti scenari clinici:
⇒ pazienti di età > 12 anni e ≤80 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) (solo evolocumab);
⇒ pazienti di età > 18 anni e ≤80 anni:
          • con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH),
          • con ipercolesterolemia non familiare,
          • con dislipidemia mista;
          • in cui si è dimostrata la presenza di livelli di C-LDL > 100 mg/dL in almeno 3 determinazioni, eseguite in momenti diversi:
            che hanno assunto per almeno 6 mesi, in maniera regolare e continuativa, un trattamento ipolipemizzante costituito da una statina ad alta potenza associata ad ezetimibe senza raggiungere il target;
            che presentano una intolleranza alle statine, definita secondo quanto richiesto dal registro AIFA e applicando l’algoritmo definito.

Modalità di accesso in Emilia Romagna

Chiunque ritenga di rientrare in queste categorie deve chiedere informazioni al Medico di Medicina Generale o allo specialista di riferimento che sono le uniche figure competenti a valutare l’effettiva possibilità di accesso alla prestazione.

I centri prescrittori

* Documento regionale di indirizzo sul ruolo di alirocumab ed evolocumab nella prevenzione cardiovascolare maggio 2017

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